V listopadu 2007 byla konečně zahájena mezinárodní klinická studie, která zkoumá vliv kyseliny askorbové na nejčastější dědičnou neuropatii Charcot Marie Tooth 1A. Důvodem k zahájení klinické studie byly velmi nadějné experimentální výsledky na laboratorních CMT myších, které opakovaně potvrdily pozitivní efekt podávání kyseliny askorbové na jejich motoriku. V současné době studie probíhá v některých evropských zemích (Itálie, Francie, Velká Británie), ve Spojených státech amerických a v Kanadě. Předpokládáme, že se studie zúčastní celkem asi 900 CMT1A pacientů. V České republice plánujeme zařazení 60 CMT1A pacientů. Tito pacienti jsou sledovaní ve 3 centrech:
Fakultní nemocnice v Motole a 2. lékařská fakulta UK – Praha (30 osob)
Všeobecná fakultní nemocnice Karlovo náměstí a 1. lékařská fakulta – Praha (15 osob)
Fakultní nemocnice Brno + Lékařská fakulta Masarykovy Univerzity – Brno (15 osob)
Ve studii, která bude probíhat až do konce roku 2009, se porovnává účinek kyseliny askorbové proti placebu. Během 24 měsíců naši pacienti navštíví 6x své centrum, kde proběhnou klinické, elektromyografické a biochemické testy. Porovnání výsledků testů před zahájením léčby s výsledky na konci léčby zodpoví otázku, zda je tato léčba u CMT1A účinná. Výsledky z jednotlivých zemí budou společně hodnoceny, aby spolehlivost klinického pozorování byla co největší.
Jsme rádi, že můžeme přispět svým dílem celé evropské a severoamerické studii a posunout naše vědomosti o CMT chorobě zase o krůček dál.
As. MUDr. Radim Mazanec, Ph.D
