První fáze programu STAR je dokončena. V roce 2008 CMT asociace v USA spustila program STAR (strategie pro urychlení výzkumu CMT). Jedná se o třífázový výzkumný program, jak maximalizovat zásadní objevy v genetice a výrazně urychlit tempo CMT výzkumu.
Cíle STAR programu byly a zůstávají náročné přesto uskutečnitelné:
- během 5 let představit efektivní terapii pro tři nejčastější typy CMT
- během 10 let zvrátit příznaky onemocnění
Příležitosti spojené se STAR programem vycházejí ze skutečnosti, že CMT choroba je odlišná od jiných neuromuskulárních onemocnění hlavně tím, že byla určena příčina vedoucí k identifikaci 40 specifických genových defektů. Důležitý je fakt, že tyto genetické mutace mohou být reprodukovány na laboratorních vzorcích. Narostlé tkáně v laboratorních podmínkách otevírají mimořádné možnosti vyvinout léčbu a léky pro CMT v dohledné době. Necelý rok po spuštění STAR programu CMT asociace společně s jejich světově sestaveným týmem vědců je pyšná na dokončení první fáze STAR programu.
CMT1A buňky vypěstované Dr. Ueli Suter ve Švýcarském Zurichu byly zaslány do NIH Chemical Genomics Center (NCGC) v Rockville, Marylend, USA. NCGC provádí rozsáhlé testy na CMT1A vzorcích s použitím HTS technologie. Použitím této technologie je vědcům umožněno studovat stovky z tisíce lékařských sloučenin k určení, která sloučenina by měla být na léčbu CMT efektivní. Během velmi krátkého období bychom měli mít údaje, které sloučeniny přislíbí léčbu pro lidi s CMT1A.
STAR fáze 2 a 3 bude testována léky z fáze 1 na laboratorních a zvířecích modelech a potom i na klinických pokusech, které budou vyvinuty k testování účinnosti léků na jedincích s CMT1A chorobou. Po dokončení těchto projektů, CMT1A STAR program bude agresivně usilovat o nějakou potenciální léčbu vyplývající z těchto zkoušek stejně tak, jako bude hledat nové strategie pro léčbu ostatních forem CMT.
Jak je známo, STAR program je nejdůležitější iniciativa podniknutá CMT asociací. Dodnes neuvěřitelný úspěch STAR programu jen zvyšuje důležitost, se kterou vědci, personál, představenstvo, skupiny vedoucích a partneři CMT asociace se musí řídit k zajištění plynulého běhu STAR programu. Udržení úspěchu STAR programu bude potřebovat navýšení 10 milionu dolaru v příštích 5 letech. Finanční podpora, kterou dostáváme od vlády, spolupracujících partnerů a jedinců je úžasná a to je důvod, proč jsme schopni dnes oznámit tak fantastickou zprávu! Ale naše práce má ještě daleko k cíli a náš budoucí úspěch záleží na finanční podpoře od všech. Prosím, pomozte nám jakoukoliv cestou podpořit STAR program a být součástí změny CMT navěky.
Přeložila: Bc. Kateřina Pomklová
autor: David M. Hall, The CMTA Report, May/June 2009
